CRISPR، درمانی برای بیماری‌های نادر خونی

داده های جدید اولین آزمایش بالینی ویرایش ژن CRISPR در ایالات متحده نشان می‌دهد که این درمان، بیش از دو سال بعد از دریافت دوز اولیه، ایمن و موثر است.

درمان تجربی با هدف قرار دادن یک جفت بیماری نادر ژنتیکی خون، تا کنون ۱۰۰ درصد در تمام ۲۲ بیمار تحت درمان موثر بوده است.

در سال ۲۰۱۹ اولین آزمایشات بالینی CRISPR روی انسان در ایالات متحده آغاز شد. این آزمایشات با هدف بتا تالاسمی و بیماری سلول داسی شکل، دو بیماری نادر خونی انجام شد.

این درمان شامل برداشت سلول های بنیادی از خون بیمار و استفاده از فناوری CRISPR برای ایجاد یک تغییر ژنتیکی است که برای افزایش سطح هموگلوبین جنین در گلبول های قرمز طراحی شده است.

اطلاعات اولیه از اولین بیماران تحت درمان نشانه‌های امیدوار کننده‌ای از ایمنی و اثربخشی درمان ارائه می‌دهد. اکنون محققان داده های مثبت مستمر را تقریباً سه سال پس از این کارآزمایی بالینی مرحله ۱/۲ نشان می‌دهند.


ترکیبات موجود در میوه‌ها راهکار پیشگیری و درمان پارکینسون


تا کنون، اطلاعات ۲۲ بیمار اعلام شده است و نتایج تقریباً به همان اندازه‌ای است که می‌توان امیدوار بود. همه ۱۵ بیمار مبتلا به بتا تالاسمی بهبود بالینی معنی داری در سطح هموگلوبین جنین نشان دادند.

قبل از درمان CRISPR هر یک از بیماران نیاز به تزریق مداوم خون، گاهی اوقات ماهانه داشتند؛ اما از زمان شرئع درمان هر یک از آنها، نیازی به تزریق نبوده است.

همه هفت بیمار مبتلا به سلول داسی شکل نیز بهبود چشمگیری نشان دادند، عاری از هرگونه بحران عروقی و انسدادی.

استفان گروپ، محقق در حال کار روی این آزمایشات می‌گوید: آنچه ما در این روزهای اولیه می‌بینیم این است که این مسئله چقدر برای بیماران سلول داسی شکل که ما دیده‌ایم دگرگون کننده است. ما می‌شنویم که زندگی آنها تغییر می‌کند.

فقط یک بیمار عوارض جانبی جدی را نشان داد که تصور می‌شود به درمان CRISPR مرتبط است. با این حال، این بیماری به طور موثر درمان شد و منجر به مرگ کسی نشد.

قبل از درمان CRISPR هر یک از بیماران نیاز به تزریق مداوم خون، گاهی اوقات ماهانه داشتند، اما از زمان تزریق هر یک از آنها بدون تزریق بوده است. Grupp نشان می‌دهد که اثر درمانی طولانی مدت در حال بررسی دقیق است.

اینکه این نوع درمان چقدر طول می‌کشد یک سوال بی پاسخ بزرگ است. داده های پیگیری در هفت بیمار نشان نمی‌دهد که اثربخشی آنها پس از بیش از ۱۲ ماه کاهش می‌یابد.

گروپ خاطرنشان می‌کند: همانطور که ما ادامه می‌دهیم، سوال بزرگ این است که آیا درماند ماندگار است یا خیر. شواهد تا کنون نشان می‌دهد که در مدت زمانی که دیده‌ایم دوام دارد و ما فقط باید به دنبال بیماران ادامه دهیم.

بیش از ۴۰ بیمار تحت درمان CRISPR قرار گرفته‌اند و آزمایش هنوز ادامه دارد. در نهایت محققان به دنبال ثبت نام ۴۵ بیمار مبتلا به بتا تالاسمی و ۴۵ بیمار مبتلا به بیماری سلول داسی شکل هستند و هر بیمار را به مدت دو سال پس از مصرف پیگیری می‌کنند.

منبع: newatlas

بامد مرجع تخصصی تجهیزات پزشکی و ملزومات مصرفی

۵/۵ - (۹ امتیاز)

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد.

19 − یازده =