یکی از راه هایی که دانشمندان امیدوارند بتوانند درمان های بهتری برای کاهش بینایی ارائه دهند، ژن درمانی است که در آن ماده ژنتیکی با دقت انتخاب شده برای رفع جهش ها به چشم تزریق میشود. محققان از اثر بخشی یک نوع آزمایش این روش درمانی که شامل تزریق به یک کره چشم و در عین حال بهبود بینایی در هر دو است، متعجب شده4اند.
روش های ژن درمانی توانایی درمان انواع بیماری ها را دارد، از جمله سرطان، دیابت در سگ ها، چاقی و نخاع آسیب دیده. منطقه ای که در آن شاهد پیشرفت های بسیار مهیجی هستیم، کاهش بینایی ارثی است. مطالعات نشان داده است که ژن درمانی برای درمان کوری رنگ، بیماری های پیشرونده شبکیه و گلوکوم است، برخی از آنها اخیراً از FDA تأیید شدهاند.
این آخرین تحقیق توسط دانشمندان دانشگاه کمبریج، دانشگاه پیتسبورگ و انستیتوی د لا ویژن پاریس انجام شده است و بر نوعی از مشکلات بینایی به نام نوروپاتی نوری ارثی (LHON) تمرکز دارد. این بیماری از هر 30،000 نفر یک نفر را درگیر میکند و معمولاً در افراد جوان 20 تا 30 ساله رخ میدهد.
سلولهای گانگلیون شبکیه آنها را از بین میبرد و به نوبه خود عصب بینایی را نیز در پی دارد. به محض اینکه شرایط مسلط شد، بینایی میتواند تا حدی وخیم شود که فرد در طی چند هفته از نظر قانونی نابینا شناخته شود ، در کمتر از 20 درصد موارد بهبودی رخ می دهد.
اکثر بیماران از جهش یکسانی که ژن MT-ND4 را تحت تأثیر قرار میدهد، رنج میبرند. بنابراین محققان امیدوار بودند که این جهش را به عنوان راهی برای بهبود نتایج درمان برای مبتلایان به LHON هدف قرار دهند.
آنها ژن درمانی خود را به عنوان بخشی از مطالعه با حضور 37 بیمار که از شش تا 12 ماه قبل دچار کاهش بینایی شده بودند، آزمایش کردند. این به معنای تزریق یک ناقل ویروسی همراه با یک DNA مکمل اصلاح شده به نام rAAV2 / 2-ND4 به حفره زجاجیه ای در پشت فقط یک چشم، با یک درمان ساختگی به چشم دیگر تزریق میشود.
دکتر یو-وای من میگوید: ما انتظار داشتیم که چشم در چشمهای تحت درمان با ژن درمانی بهبود یابد. به طور غیر منتظره، هر دو چشم برای 78 درصد از بیماران در این آزمایش پس از همان مسیر طی دو سال پیگیری بهبود یافتند.
برای بررسی دلایل این نتیجه غیر منتظره، این تیم اثرات ژن درمانی را در ماکاک ها، که دارای سیستم بینایی مشابه انسان هستند، مطالعه کرد. این امر آنها را قادر میساخت تا بافتهای قسمتهای مختلف چشم را تجزیه و تحلیل کنند تا ببینند DNA ناقل ویروسی چگونه گسترش یافته است. این شواهد از “انتشار بین چشمی”، همراه با DNA ناقل ویروسی در شبکیه، عصب بینایی و قسمت قدامی چشم درمان نشده است.
دکتر ساحل، محقق ارشد، از دانشگاه پیتسبورگ میگوید: من به عنوان کسی که این بیماران جوان را معالجه میکند، از کمبود روش های درمانی بسیار ناامید شدهام. این بیماران در طی چند هفته تا چند ماه به سرعت بینایی خود را از دست میدهند. مطالعه ما امید بزرگی برای درمان این بیماری نابینا در بزرگسالان جوان است.
منبع: newatlas
بامد مرجع تخصصی تجهیزات پزشکی و ملزومات مصرفی