محققان در ایرلند یک درمان جدید در روش ژن درمانی ایجاد کرده‌اند که می‌تواند بینایی بیمارانی که مبتلا به یک بیماری ژنتیکی را که منجر به نابینایی می‌شود را، نجات دهد. این بیماری که به عنوان آتروفی غالب بینایی (DOA) شناخته می‌شود، در حال حاضر هیچگونه پیشگیری و بهبودی ندارد، اما در آزمایشات روی موش ها و سلول های انسانی، تیم توانست روند پیشرفت بیماری را کمتر، کند.
DOA معمولاً در دوران کودکی اولین علائم خود را نشان می‌دهد، زیرا اعصاب بینایی بیماران از همان کودکی شروع به تخریب می‌کنند. این امر منجر به برخی از بینایی ها و مشکلات درک رنگ می‌شود، به طوری که بعضی از بیماران با گذشت زمان کاملاً نابینا می‌شوند.
یکی از دلایل اصلی این بیماری، جهش در ژنی به نام OPA1 شناخته شده است. این ژن پروتئینی را که عملکرد آن در میتوکندری، ساختارهایی که در سلول ها انرژی تولید می‌کنند، حفظ کند. بدون پروتئین OPA1، شبکه میتوکندری مختل شده و عملکرد آنها ضعیف می‌شود. به همین ترتیب، بیمار فقط بینایی رنج نمی‌برد – بسیاری از بیماران DOA دچار مشکلات عصبی دیگری می‌شوند.
مطالعه جدید، با مشارکت محققان کالج ترینیتی دوبلین، بیمارستان مادر و بیمارستان چشم و گوش رویال ویکتوریا، یک ژن درمانی جدید را توصیف می‌کند که می‌تواند به طور بالقوه DOA را درمان کند. محققان یک mRNA ژن OPA1 را در یک ویروس بی ضرر بسته بندی کردند، که به عنوان وسیله ای برای رساندن درمان به هدف مورد نظر عمل می‌کند.
این روش در موشهایی که میتوکندری ناکارآمد داشتند، آزمایش شد و شروع به دیدن سلولهای گانگلیونی شبکیه خود می‌کرد که از بین می‌روند. به اندازه کافی مطمئن، این درمان به تقویت عملکرد میتوکندری آسیب دیده کمک کرده و از آسیب سلول جلوگیری می‌کند. که به نوبه خود از دید فضایی حیوانات محافظت می‌کند.
این تیم همچنین دریافت که در آزمایش بر روی سلولهای انسانی در فرهنگ که از بیماران DOA گرفته شده است، به نظر می‌رسد این روش عملکرد میتوکندری را بهبود می‌بخشد. این امیدواری را افزایش می‌دهد که ژن درمانی ممکن است در نهایت یک درمان احتمالی برای سایر بیماری های مرتبط و همچنین DOA باشد.
جین فارار، نویسنده اصلی مطالعه، می‌گوید: جهش های OPA1 در DOA نقش دارند و بنابراین این رویكرد درمانی مبتنی بر OPA1 مربوط به DOA است. با این حال اختلال عملکرد میتوکندری در بسیاری از اختلالات عصبی نقش دارد که به طور جمعی میلیون ها نفر در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار می‌دهد.
ما فکر می‌کنیم این نوع استراتژی درمانی که هدف آن اختلال در عملکرد میتوکندری است برای ایجاد سود و در نتیجه ایجاد تأثیر عمده در جامعه، توانایی بالایی دارد.
منبع: newatlas
بامد مرجع تخصصی تجهیزات پزشکی و ملزومات مصرفی